ACR-ARHP San Diego
Reumatologia
Eular 2017

Le cellule staminali mesenchimali allogeniche espanse derivate da tessuto adiposo somministrate per via endovenosa sono efficaci nella artrite reumatoide refrattaria


L'infusione endovenosa di cellule staminali allogeniche espanse di origine adiposa è stata ben tollerata, senza tossicità associata alla dose, e ha dimostrato efficacia clinica nella artrite reumatoide refrattaria.

Sono state valutate la sicurezza e la tollerabilità della somministrazione endovenosa di Cx611, un preparato di cellule staminali allogeniche espanse di origine adiposa ( eASC ), nei pazienti affetti da artrite reumatoide refrattaria, e sono stati ottenuti dati preliminari di efficacia clinica in questa popolazione.

Per la valutazione è stato effettuato uno studio multicentrico, con aumento graduale della dose, randomizzato, in singolo cieco ( doppio cieco per efficacia ), controllato con placebo, di fase Ib/IIa.

I pazienti con artrite reumatoide refrattaria attiva ( fallimento di almeno due farmaci biologici ) sono stati randomizzati a ricevere tre infusioni endovenose di Cx611: 1 milione/kg ( coorte A ), 2 milioni/kg ( coorte B ), 4 milioni/kg ( coorte C ) o placebo, nei giorni 1, 8 e 15, e sono stati seguiti per la valutazione della terapia per 24 settimane.

Sono stati trattati 53 pazienti ( 20 nella coorte A, 20 nella coorte B, 6 nella coorte C e 7 nel gruppo placebo ).

Sono stati segnalati 141 eventi avversi. 17 pazienti del gruppo A ( 85% ), 15 del gruppo B ( 75% ), 6 del gruppo C ( 100% ) e 4 del gruppo placebo ( 57% ) hanno presentato almeno un evento avverso.

In 6 pazienti, 8 eventi avversi sono stati di grado 3 in intensità ( grave ), 5 nella coorte A ( infarto lacunare, diarrea, rottura del tendine, nodulo reumatoide e artrite ), 2 nella coorte B ( sciatica e artrite reumatoide ) e 1 nel gruppo placebo ( astenia ).

Solo uno degli eventi avversi di grado 3 è stato grave ( infarto lacunare ).

Le risposte American College of Reumatology ( ACR ) 20 per le coorti A, B, C e placebo sono state, rispettivamente, pari a 45%, 20%, 33% e 29%, al mese 1, e 25%, 15%, 17% e 0% al mese 3.

In conclusione, l'infusione endovenosa di Cx611 è stata generalmente ben tollerata, senza evidenze di tossicità associata alla dose e nel periodo di tempo studiati.
Inoltre, è stata osservata una tendenza all'efficacia clinica.
Questi dati giustificano una ulteriore ricerca su questa innovativa terapia nei pazienti con artrite reumatoide. ( Xagena2017 )

Álvaro-Garcia JM et al, Ann Rheum Dis 2017; 76: 196-202

Reuma2017



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