Sono state valutate la sicurezza e l'efficacia del trattamento con Belimumab ( Benlysta ) nei pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa ( dcSSc ) precoce, trattati con Micofenolato mofetile ( MMF ).
In uno studio pilota in doppio cieco, controllato con placebo, di 52 settimane, 20 pazienti con sclerosi sistemica cutanea diffusa che avevano recentemente iniziato la terapia con Micofenolato mofetile sono stati randomizzati a ricevere inoltre Belimumab 10 mg/kg per via endovenosa o placebo.
Sono state valutate la sicurezza, l'efficacia e l'espressione genica differenziale.
Nel gruppo Belimumab, il punteggio medio dello spessore cutaneo di Rodnan modificato ( MRSS ) è diminuito da 27 a 18 ( P=0.039 ).
Nel gruppo placebo, MRSS mediano è diminuito da 28 a 21 ( P=0.023 ).
La variazione mediana nel punteggio MRSS è stata di -10 nel gruppo Belimumab e di -3.0 nel gruppo placebo ( P=0.411 ).
Non sono state riscontrate differenze significative tra i gruppi nel numero di eventi avversi.
Nei pazienti con punteggio MRSS migliorato nel gruppo Belimumab, ma non nel gruppo placebo, è stata osservata una significativa riduzione nell'espressione della segnalazione delle cellule B e dei geni e dei percorsi profibrotici.
I pazienti in entrambi i gruppi di trattamento hanno avuto miglioramenti significativi in MRSS.
La differenza media è stata maggiore nel gruppo Belimumab ma non ha raggiunto un significato statistico in questo piccolo studio pilota.
Gli eventi avversi sono stati simili tra i gruppi.
I cambiamenti nell'espressione genica sono stati coerenti con il meccanismo d'azione e hanno mostrato che la risposta clinica al trattamento con Belimumab è associata a una significativa diminuzione dei geni e dei percorsi profibrotici.
Sono necessari ulteriori studi per determinare il ruolo di Belimumab nel trattamento della sclerosi sistemica cutanea diffusa. (Xagena2018 )
Gordon JK et al, Arthritis Rheum 2018; 70: 308-316
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