È stato effettuato uno studio di fase II, multicentrico, in aperto, a dosaggi scalari, per valutare il dosaggio, la sicurezza preliminare e l'efficacia di Canakinumab ( Ilaris ), un anticorpo completamente umano anti-interleuchina-1beta ( anti-IL-1beta ), nei bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica e caratteristiche sistemiche attive.
I bambini con artrite idiopatica giovanile sistemica che avevano 4 anni o più, febbre ed erano in terapia con corticosteroidi a dose uguale o inferiore a 0.4 mg/kg/die hanno ricevuto una singola dose sottocutanea di Canakinumab, 0.5-9 mg/kg di peso corporeo, dose che è stata riaggiustata al momento della ricaduta.
La risposta al trattamento è stata valutata in base a un adattamento dei criteri pediatrici del American College of Rheumatology ( ACR ) per il miglioramento.
Sono stati arruolati in totale 23 bambini di età compresa tra 4 e 19 anni con malattia attiva. Di questi, 1 paziente è stato escluso dall'analisi e 3 dei pazienti riarruolati sono stati inclusi due volte nell'analisi di efficacia.
Al giorno 15 del primo ciclo di trattamento, 15 pazienti su 25 ( 60% ) hanno raggiunto una risposta ACR Pediatrica 50 adattata, di cui 4 hanno raggiunto lo stato inattivo della malattia.
La risposta si è mantenuta nel corso del tempo, con 11 dei 13 pazienti in grado di mantenere la risposta nel corso dello studio.
In 8 degli 11 responder che avevano ricevuto steroidi al basale, il dosaggio degli steroidi è stato ridotto da una media di 0.38 mg/kg/giorno a 0.13 mg/kg/giorno per i primi 5 mesi, e 4 sono stati in grado di interrompere gli steroidi.
Alla dose di 4 mg/kg di Canakinumab, somministrato per via sottocutanea ogni 4 settimane, la percentuale media predetta dei pazienti con recidiva entro 4 settimane è stata stimata essere del 6%.
La terapia è stata generalmente ben tollerata e pochi pazienti hanno avuto reazioni nel sito di iniezione.
In conclusione, in questa coorte limitata Canakinumab ha presentato un profilo di sicurezza preliminare e una efficacia promettente. ( Xagena2012 )
Ruperto N et al, Arthritis Rheum 2012; 64: 557-567
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