L’artrite idiopatica giovanile ad esordio sistemico non sempre risponde agli attuali trattamenti, tra cui gli inibitori del TNF.
Uno studio ha esaminato l’efficacia e la sicurezza di Tocilizumab ( Actemra ), un anticorpo monoclonale anti recettore dell’interleuchina 6, nei bambini affetti da artrite idiopatica giovanile ad esordio sistemico.
Allo studio hanno preso parte 56 bambini ( di età compresa tra 2 e 19 anni ) con malattia refrattaria al trattamento convenzionale.
Ai pazienti sono state somministrate 3 dosi di Tocilizumab 8 mg/kg ogni 2 settimane durante la fase di lead-in, in aperto, di 6 settimane.
I bambini che hanno raggiunto una risposta ACR Pedi di 30 e che presentavano una concentrazione di proteina C-reattiva ( CRP ) inferiore a 5 mg/l, sono stati assegnati in maniera casuale a ricevere placebo o a continuare il trattamento con Tocilizumab per 12 settimane o fino ad interruzione per l’impiego del farmaco di salvataggio, in una fase in doppio cieco.
L’endpoint primario della fase in doppio cieco era rappresentato da una risposta ACR Pedi 30 e concentrazione per la proteina C-reattiva inferiore a 15 mg/l.
I pazienti che avevano risposto a Tocilizumab e che necessitavano di ulteriore trattamento sono stati arruolati in una fase di estensione, in aperto, per almeno 48 settimane.
L’analisi era intention-to-treat.
Al termine della fase di lead-in in aperto, la risposta ACR Pedi 30, 50 e 70 è stata raggiunta, rispettivamente, dal 91%, 86% e dal 68% dei pazienti.
Un totale di 43 pazienti ha preso parte alla fase in doppio cieco.
Il 17% dei pazienti nel gruppo placebo ha mantenuto una risposta ACR Pedi 30 ed una concentrazione CRP inferiore a 15 mg/l, rispetto all’80% nel gruppo Tocilizumab ( p < 0.0001 ).
Alla 48.a settimana della fase di estensione in aperto, la risposta ACR Pedi 30, 50 e 70 è stata raggiunta, rispettivamente, nel 98%, 94% e 90% dei 48 pazienti.
Sono stati osservati i seguenti gravi effetti avversi: reazione anafilattoide, emorragia gastrointestinale, bronchite e gastroenterite.
I dati dello studio hanno dimostrato che Tocilizumab è efficace nei bambini con artrite idiopatica giovanile ad esordio sistemico. ( Xagena2008 )
Yokota S et al; Lancet 2008; 371 : 998-1006
Reuma2008 Farma2008
