Il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi ( GM-CSF ) è implicato nella patogenesi dell'arterite a cellule giganti.
È stata valutata l'efficacia dell'antagonista del recettore GM-CSF Mavrilimumab nel mantenere la remissione della malattia.
Uno studio di fase 2, in doppio cieco, controllato con placebo ha arruolato pazienti con arterite a cellule giganti confermata da biopsia o confermata da imaging in 50 Centri in Nord America, Europa, Australia.
Per l'inclusione era richiesta malattia attiva entro 6 settimane dal basale.
I pazienti in remissione indotta da glucocorticoidi sono stati assegnati in modo casuale a Mavrilimumab 150 mg o placebo iniettato per via sottocutanea ogni 2 settimane.
Entrambi i gruppi hanno ricevuto una riduzione del Prednisone di 26 settimane.
L'esito primario era il tempo alla riacutizzazione entro la settimana 26. Un esito secondario di efficacia prespecificato era la remissione sostenuta alla settimana 26 secondo la stima di Kaplan-Meier.
È stata valutata anche la sicurezza.
Tra i 42 destinatari di Mavrilimumab, la riacutizzazione si è verificata nel 19% ( n=8 ). Tra i 28 destinatari del placebo, la riacutizzazione si è verificata nel 46% ( n=13 ).
Il tempo mediano alla riacutizzazione ( esito primario ) è stato di 25.1 settimane nel gruppo placebo, ma la mediana non è stata raggiunta nel gruppo Mavrilimumab ( HR 0.38; P=0.026 ).
La remissione sostenuta alla settimana 26 è stata dell'83% per Mavrilimumab e del 50% per i pazienti trattati con placebo ( P=0.0038 ).
Gli eventi avversi si sono verificati nel 78.6% ( n=33 ) dei pazienti trattati con Mavrilimumab e nell'89.3% ( n=25 ) di quelli che hanno ricevuto il placebo.
Nessun decesso o perdita della vista si è verificato in entrambi i gruppi.
Mavrilimumab più 26 settimane di Prednisone è risultato superiore a placebo più 26 settimane di Prednisone per il tempo alla riacutizzazione entro la settimana 26 e la remissione sostenuta nei pazienti con arterite a cellule giganti.
È necessario un trattamento più lungo per determinare la durata della risposta e quantificare il potenziale di risparmio di glucocorticoidi di Mavrilimumab. ( Xagena2022 )
Almeida-Brasil CC et al, Ann Rheum Dis 2022; 81: 370-378
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