Uno studio ha valutato la sicurezza e l'efficacia della Rapamicina ( Sirolimus; Rapamune ) nel trattamento della sclerosi sistemica diffusa ( sclerodermia ).
Un totale di 18 pazienti con sclerodermia diffusa da 5 anni o meno sono stati assegnati in modo casuale a ricevere Rapamicina oppure Metotrexato in uno studio in singolo cieco della durata di 48 settimane.
Le caratteristiche basali dei pazienti erano simili in entrambi i gruppi.
Un paziente nel gruppo Rapamicina che non ha mai ricevuto il farmaco in studio ed è stato escluso dall'analisi.
Tre pazienti in ciascun gruppo si sono ritirati dallo studio; due presentavano condizioni correlate al trattamento ( grave ipertrigliceridemia associata a Rapamicina, e pancitopenia associata a Metotrexato), e 4 alla sclerosi sistemica diffusa.
L’ipertrigliceridemia è risultato l'effetto indesiderato più importante associato alla Rapamicina, ma è stato generalmente ben tollerato e gestibile.
L'incidenza e la gravità delle altre reazioni avverse sono risultate simili tra i due gruppi.
All'interno di ciascun gruppo, il punteggio di Rodnan modificato ( mRSS ) per lo spessore cutaneo è migliorato in modo significativo rispetto al basale.
Nel gruppo con Rapamicina, la valutazione PGA ( Physician Global Assessment ) ha mostrato un miglioramento significativo rispetto al basale, mentre i valori di capacità vitale forzata ( FVC ) sono diminuiti rispetto al basale.
I punteggi di attività della malattia a 48 settimane ed i cambiamenti in questi punteggi al basale non sono risultati significativamente differenti tra i due gruppi.
In conclusione, la Rapamicina ha dimostrato un profilo di sicurezza ragionevole in un gruppo selezionato di pazienti con sclerodermia.
Sono necessari ulteriori e più ampi studi per valutare l'efficacia della Rapamicina nei pazienti con sclerosi sistemica diffusa precoce. ( Xagena2009 )
Su T-I K et al, Arthritis & Rheumatism 2009; 60: 3821-3830
Reuma2009 Farma2009
