Lo studio di 12 settimane di fase III PATENT-1 ( Pulmonary Arterial hyperTENsion sGC-stimulator Trial ) ha studiato Riociguat ( Adempas ) nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare ( PAH ).
E' stata presentata una analisi prospettica sulla sicurezza e sulla efficacia di Riociguat nel sottogruppo di pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattie del connettivo ( PAH-CTD ).
I pazienti con PAH-CTD sono stati ulteriormente classificati post hoc come affetti da ipertensione arteriosa polmonare associata a sclerosi sistemica oppure PAH-CTD diversamente definita.
Nello studio PATENT-1, i pazienti hanno ricevuto Riociguat ( massimo 2.5 o 1.5 mg tre volte al giorno ) oppure placebo.
Gli endpoint di efficacia hanno incluso la variazione dal basale nel test di distanza percorsa a piedi in 6 minuti ( 6MWD, endpoint primario ), l'emodinamica e la classe funzionale WHO ( WHO FC ).
Nell'estensione a lungo termine PATENT-2, i pazienti hanno ricevuto Riociguat ( massimo 2.5 mg tre volte al giorno ); l'endpoint primario era rappresentato da sicurezza e tollerabilità.
Nei pazienti con PAH-CTD, Riociguat ha aumentato i valori medi di 6MWD, WHO FC, la resistenza vascolare polmonare e l'indice cardiaco.
I miglioramenti di 6MWD e WHO FC si sono mantenuti a 2 anni.
La sopravvivenza a 2 anni dei pazienti con PAH-CTD è stata la stessa dell'ipertensione arteriosa polmonare idiopatica ( 93% ).
Riociguat ha presentato nei pazienti con PAH-CTD un profilo di sicurezza simile a quello della popolazione complessiva.
In conclusione, Riociguat è risultato ben tollerato ed è stato associato a una tendenza positiva nel test 6MWD e in altri endpoint che si sono mantenuti a 2 anni nei pazienti con ipertensione arteriosa polmonare associata a malattie del connettivo. ( Xagena2017 )
Humbert M et al, Ann Rheum Dis 2017; 76: 422-426
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