È stato condotto uno studio a lungo termine, prospettico, randomizzato e controllato con placebo per valutare Rituximab ( MabThera, Rituxan ) per le grave crioglobulinemia mista o vasculite crioglobulinemica.
Sono stati arruolati 59 pazienti con vasculite crioglobulinemica e ulcere cutanee correlate, glomerulonefrite attiva, o neuropatia periferica refrattaria.
Nei pazienti con vasculite crioglobulinemica che avevano anche infezione da virus dell'epatite C ( HCV ), il trattamento dell'infezione con farmaci i antivirali aveva precedentemente fallito o non era stato indicato.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale a gruppo non-Rituximab ( per ricevere il trattamento convenzionale, costituito da 1 dei 3 seguenti: glucocorticoidi; Azatioprina o Ciclofosfamide; o plasmaferesi ) oppure nel gruppo Rituximab ( per ricevere 2 infusioni di 1 g ciascuna, con un abbassamento del dosaggio di glucocorticoidi quando possibile e con un secondo ciclo di Rituximab alla recidiva ).
I pazienti nel gruppo non-Rituximab che non hanno risposto al trattamento hanno avuto la possibilità di passare al gruppo Rituximab.
La durata dello studio è stata di 24 mesi.
La sopravvivenza del trattamento a 12 mesi ( cioè la proporzione di pazienti che hanno continuato a ricevere la terapia iniziale ), ( endpoint primario ) è risultata statisticamente superiore per i pazienti del gruppo Rituximab ( 64.3% versus 3.5%; p minore di 0.0001 ), così come a 3 mesi ( 92.9% vs 13.8%; p minore di 0.0001 ), 6 mesi ( 71.4% vs 3.5%; p minore di 0.0001 ) e 24 mesi ( 60.7% vs 3.5%; p minore di 0.0001 ).
Il punteggio alla scala BVAS ( Birmingham Vasculitis Activity Score ) è diminuito solo dopo il trattamento con Rituximab ( da una media di 11.9 al basale a 7.1 al mese 2, p minore di 0.001 ) fino a 24 mesi ( 4.4; p minore di 0.0001 ).
Il trattamento con Rituximab è apparso essere superiore in tutte le manifestazioni nei tre organi bersaglio, ed è stato efficace quanto la terapia convenzionale.
La durata mediana della risposta a Rituximab è stata di 18 mesi.
Complessivamente, il trattamento con Rituximab è stato ben tollerato.
In conclusione, la monoterapia con Rituximab rappresenta una buona opzione per la vasculite crioglobulinemica grave e può essere mantenuta a lungo termine nella maggior parte dei pazienti. ( Xagena2012 )
De Vita S et al, Arthritis Rheum 2012; 64: 843-853
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