La sclerodermia giovanile localizzata è una malattia fibrotica cronica progressiva della pelle che provoca invalidità permanente e danno estetico.
È stato intrapreso uno studio per valutare la sicurezza e l'efficacia del Metotrexato ( MTX; Methotrexate ) nel trattamento della sclerodermia giovanile localizzata.
I pazienti con sclerodermia localizzata giovanile attiva sono stati randomizzati ( rapporto 2:1 ) a ricevere per via orale Metotrexato ( 15 mg/m2 , massimo 20 mg ) oppure placebo una volta alla settimana, per 12 mesi o fino a fallimento del trattamento.
Entrambi i gruppi hanno ricevuto per via orale Prednisone ( 1 mg/kg/die, massimo 50 mg ) per i primi 3 mesi.
Una lesione bersaglio è stata valutata, clinicamente, con la termografia a infrarossi e con l'utilizzo di un sistema computerizzato di punteggio con la valutazione del skin score rate ( SSR ).
La risposta al trattamento è stata definita come la mancanza di nuove lesioni, SSR minore o uguale a 1 e una diminuzione della temperatura della lesione di almeno il 10% rispetto al basale.
Il fallimento del trattamento è stato definito come la comparsa di nuove lesioni, SSR maggiore di 1, o un aumento della temperatura della lesione.
Tutte le analisi sono state effettuate sulla popolazione intent-to-treat.
Degli 85 pazienti selezionati, 70 ( età 6-17 anni ) sono stati randomizzati ( 46 nel gruppo Metotrexato, 24 nel gruppo placebo ).
La durata media della malattia era di 2.3 anni.
Dopo una prima risposta in tutti i pazienti, la malattia ha recidivato in 15 pazienti trattati con Metotrexato ( 32.6% ) e 17 pazienti trattati con placebo ( 70.8% ) ( P minore di 0.005 ).
Nuove lesioni sono comparse in 3 pazienti trattati con Metotrexato ( 6.5% ) rispetto a 4 pazienti trattati con placebo ( 16.7% ).
SSR medio si è ridotto da 1 a 0.79 nel gruppo Metotrexato ed è aumentato da 1 a 1.1 nel gruppo placebo e la temperatura media della lesione bersaglio è diminuita del 44.4% nel gruppo Metotrexato rispetto al 12.1% nel gruppo placebo.
Un totale di 26 pazienti nel gruppo Metotrexato ( 56.5% ) e 11 pazienti nel gruppo placebo ( 45.8% ) hanno sviluppato lievi effetti collaterali correlati al trattamento.
Nessuno degli effetti collaterali è risultato abbastanza grave da richiedere l'interruzione del trattamento.
In conclusione, questi risultati hanno indicato che il Metotrexato è efficace nel trattamento della sclerodermia giovanile localizzata ed è ben tollerato. ( Xagena2011 )
Zulian F et al, Arthritis Rheum 2011; 63: 1998-2006
Reuma2011 Farma2011
