I pazienti affetti da malattia di Behçet hanno tratto beneficio dalla assunzione di Apremilast riguardo alle ulcere orali e alle ulcere genitali attive con pochi eventi avversi.
Le lesioni mucocutanee nella sindrome di Behçet possono essere dolorose e occasionalmente invalidanti, compromettendo la qualità di vita dei pazienti.
Attualmente ci sono poche opzioni terapeutiche atte a controllare le ulcere della mucosa buccale o le ulcere genitali; in alcuni casi le potenziali reazioni avverse possono limitare l’impiego di questi farmaci.
Ricercatori hanno studiato 111 pazienti ( età media 34.5 anni; 69% donne ) con sindrome di Behçet ed almeno due ulcere orali attive.
I pazienti sono stati assegnati in modo casuale ad Apremilast 30 mg due volte al giorno ( n=55 ) oppure a placebo ( n=56 ) per 12 settimane. E’ seguita una fase di estensione di altre 12 settimane.
Il periodo osservazionale è stato di 28 giorni.
L’endpoint primario era rappresentato dal numero di ulcere orali alla 12.a settimana.
Endpoint secondari erano il numero di ulcere genitali, l'efficacia, l'attività di malattia, gli esiti riferiti dai pazienti, e gli eventi avversi.
Tra coloro che hanno completato il trattamento, i pazienti nel gruppo Apremilast ( n=50 ) avevano in media 0.5 ulcere orali a fronte di 2.1 dei pazienti del gruppo placebo ( n=45; p inferiore a 0.0001 ).
L'effetto benefico di Apremilast si è evidenziato entro 2 settimane; l’effetto prolungato è scomparso quando la terapia si è conclusa alla 24.a settimana.
I pazienti trattati con Apremilast hanno presentato un miglioramento nel sintomo dolore delle ulcere orali, rispetto ai pazienti che avevano ricevuto placebo ( p inferiore a 0.0001 ).
Il 70% dei pazienti del gruppo Apremilast ha raggiunto una risposta completa ( assenza di ulcere orali ) alla 12.a settimana contro il 29% dei pazienti trattati con placebo ( p inferiore a 0.0001 ).
I pazienti che hanno ricevuto Apremilast hanno presentato un miglioramento maggiore rispetto al basale alle scale BDCAF (Behçet’s Disease Current Activity Form ), DAS ( Disease Activity Scale ), e BD-QoL ( Behçet’s Disease Quality of Life ).
Un totale di 16 pazienti presentava, al basale, ulcere genitali. A 12 settimane, la risposta completa per i pazienti del gruppo Apremilast è stata del 100% contro il 50% dei pazienti del gruppo placebo ( p=0.036 ).
Tra i pazienti trattati con Apremilast sono stati riportati 2 eventi avversi gravi ( diplegia, non considerata correlata al trattamento, e ragade anale ed emorroidi ) e tre nel gruppo placebo ( riacutizzazioni della malattia in 2 casi e febbre in 1 caso ). ( Xagena2013 )
Fonte: American College of Rheumatology ( ACR ) Annual Meeting, 2013
Reuma2013 Farma2013
