L’obiettivo dello studio è stato quello di valutare l'efficacia del Micofenolato Mofetile ( CellCept ) per il trattamento della sclerodermia giovanile localizzata, grave, resistente.
E’ stata effettuata una revisione retrospettiva nei pazienti con sclerodermia giovanile localizzata che erano stati trattati con Micofenolato Mofetile dopo il fallimento di una combinazione di corticosteroidi e Metotressato ( Methotrexate ) per almeno 4 mesi, o la cui sclerodermia giovanile localizzata mostrava concomitanti gravi manifestazioni extracutanee.
Gli esiti sono stati valutati attraverso l'esame clinico e la termografia.
Sono stati coinvolti nello studio 10 pazienti ( 6 femmine e 4 maschi ). I sottotipi clinici di sclerodermia giovanile localizzata erano morfea profonda ( 2 pazienti con morfea pansclerotica invalidante ), morfea generalizzata ( 3 pazienti ), sclerodermia lineare ( 5 pazienti ) che interessava gli arti in 2 casi e il viso in 3 soggetti ( a colpo di sciabola ).
L'età di esordio della malattia era in media di 8 anni ( range: 2-16 ), e la durata della malattia al momento del trattamento con Micofenolato Mofetile è stata di 18 mesi ( range: 8-62 ).
Tutti i pazienti trattati con Micofenolato Mofetile hanno sperimentato un miglioramento clinico che ha consentito l’interruzione o la riduzione delle dosi di corticosteroidi e di Metotrexato.
Durante il periodo osservazionale di 27 mesi ( range: 6-36 ), un lieve disagio addominale è stato riportato in un solo paziente.
In conclusione, il Micofenolato Mofetile sembra essere efficace ad arrestare la progressione della sclerodermia giovanile localizzata grave o resistente al Metotrexato ed è generalmente ben tollerato. ( Xagena2009 )
Martini G et al, Rheumatology 2009; 48: 1410-1413
Reuma2009 Farma2009
